Therapiegebiete

Spinale Muskelatrophie

Nathan in a gymnasium playing with a soccer ball

Biogen forscht auf dem Gebiet seltener Krankheiten. Dazu gehört auch Spinale Muskelatrophie (SMA), eine fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung. Bis es Biogen gelang, eine kausale Therapie zu entwickeln, war SMA eine der häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen und Kleinkindern. Allerdings können nicht nur Neugeborene von der Krankheit betroffen sein, sondern auch Kinder, Jugendliche und Erwachsene.

Spinale Muskelatrophie

SMA ist eine seltene Krankheit. Schätzungsweise 1 von 10'000 Neugeborenen ist davon betroffen. Bei SMA sterben im Rückenmark der Betroffenen nach und nach motorische Nervenzellen ab, was eine fortschreitende Muskelschwäche und Verkümmerung der Muskulatur zur Folge hat. Beeinträchtigt werden beispielsweise die Fähigkeit zu gehen, zu essen und zu atmen. SMA betrifft viele Altersgruppen. Neugeborene und Säuglinge können eine frühkindliche SMA entwickeln. Diese schwerwiegendste Form der Krankheit kann zu Lähmungen führen und verhindern, dass lebensnotwendige Grundfunktionen, wie z.B. Schlucken oder den Kopf aufrecht halten, erhalten werden.
Die spätere Verlaufsform tritt ab dem Kindesalter auf, kann aber auch Jugendliche oder Erwachsene betreffen. Betroffene können von erheblicher Muskelschwäche und Lähmung betroffen sein, die zur Folge haben, dass sie z.B. nicht mehr stehen oder selbstständig laufen können.

Unser Ansatz

Lange Zeit gab es für SMA-Betroffene keine Therapiemöglichkeiten. Das änderte sich im Dezember 2016, als die US-amerikanische Behörde für Lebens- und Arzneimittel (Food and Drug Administration, FDA) Biogen die Zulassung für die erste Therapie zur Behandlung von SMA erteilte. Seitdem wurde die Therapie in mehr als 60 Ländern zugelassen, einschliesslich 2017 in der Schweiz, und hat bis heute Tausenden von Patient:innen weltweit geholfen. 

Innovative Forschung

Wir haben uns zum Ziel gesetzt, die Lebensqualität von Menschen mit SMA zu verbessern. Deshalb setzen wir uns für die SMA-Gemeinschaft ein und treiben die Forschung weiter voran.

Zahlen und Fakten

1 von 40 – 50

Menschen ist Träger des Gens, welches SMA verursacht.

1 von 10 000

Neugeborenen weltweit ist von SMA betroffen.

Ca. 2 Jahre

beträgt die durchschnittliche Lebenserwartung von unbehandelten Säuglingen.

 

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