Therapiegebiete
Biogen forscht auf dem Gebiet seltener Krankheiten. Dazu gehört auch Spinale Muskelatrophie (SMA), eine fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung. Vor der Verfügbarkeit kausaler Therapien, war SMA eine der häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen und Kleinkindern. Allerdings können nicht nur Neugeborene von der Krankheit betroffen sein, sondern auch Kinder, Jugendliche und Erwachsene.
SMA ist eine seltene Krankheit. Schätzungsweise 1 von 10'000 Neugeborenen ist davon betroffen. Bei SMA sterben im Rückenmark der Betroffenen nach und nach motorische Nervenzellen ab, was eine fortschreitende Muskelschwäche und Verkümmerung der Muskulatur zur Folge hat. Beeinträchtigt werden beispielsweise die Fähigkeit zu gehen, zu essen und zu atmen. SMA betrifft viele Altersgruppen. Neugeborene und Säuglinge können eine frühkindliche SMA entwickeln. Diese schwerwiegendste Form der Krankheit kann zu Lähmungen führen und verhindern, dass lebensnotwendige Grundfunktionen, wie z.B. Schlucken oder den Kopf aufrecht halten, erhalten werden.
Die spätere Verlaufsform tritt ab dem Kindesalter auf, kann aber auch Jugendliche oder Erwachsene betreffen. Betroffene können von erheblicher Muskelschwäche und Lähmung betroffen sein, die zur Folge haben, dass sie z.B. nicht mehr stehen oder selbstständig laufen können.
Lange Zeit gab es für SMA-Betroffene keine Therapiemöglichkeiten. Das änderte sich im letzten Jahrzehnt. Mittlerweile gibt es mehrere Therapien zur Behandlung der SMA.
Wir haben uns zum Ziel gesetzt, die Lebensqualität von Menschen mit SMA zu verbessern. Deshalb setzen wir uns für die SMA-Gemeinschaft ein und treiben die Forschung weiter voran.
Menschen ist Träger des Gens, welches SMA verursacht.
Neugeborenen weltweit ist von SMA betroffen.
beträgt die durchschnittliche Lebenserwartung von unbehandelten Säuglingen.
Auf dem Biogen – Für mich Patientenportal finden Patient:innen, Angehörige, Personen des Betreuungsteams und Interessierte fundierte Informationen rund um das Leben mit SMA.
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